技術(shù)特征：

技術(shù)總結(jié)
治療患有由于編碼色素性視網(wǎng)膜炎GTPase調(diào)節(jié)因子(RPGR)蛋白的基因中的功能喪失突變而導(dǎo)致的X連鎖色素性視網(wǎng)膜炎(XLRP)或另一種臨床上定義的眼科病癥的人類受試者的方法，所述方法包括將包含腺伴隨病毒載體的核酸給予所述受試者，所述腺伴隨病毒載體包含縮短的人RPGR?cDNA。

技術(shù)研發(fā)人員：M·A·桑德博格;B·鮑里克;A·F·萊特;X·舒;T·李;R·阿里
受保護(hù)的技術(shù)使用者：麻省眼耳科醫(yī)院;醫(yī)藥研究委員會(huì);UCL商業(yè)有限公司
技術(shù)研發(fā)日：2015.07.17
技術(shù)公布日：2017.09.26