技術(shù)特征：

技術(shù)總結(jié)
使用寡核苷酸構(gòu)建體實(shí)現(xiàn)RNA編輯，所述寡核苷酸構(gòu)建體包含(i)對(duì)于待編輯的靶核酸序列特異性的靶向部分和(ii)能夠結(jié)合和募集天然存在于細(xì)胞中的核酸編輯實(shí)體的募集部分。核酸編輯實(shí)體比如ADAR通過(guò)靶向部分被重定向到預(yù)先選擇的靶位點(diǎn)，從而促進(jìn)與靶向部分相對(duì)應(yīng)的靶RNA區(qū)域中的預(yù)先選擇的核苷酸殘基的編輯。

技術(shù)研發(fā)人員：B·克萊恩;G·J·普拉滕伯格
受保護(hù)的技術(shù)使用者：ProQR治療上市公司Ⅱ
技術(shù)研發(fā)日：2015.12.17
技術(shù)公布日：2017.08.29