技術(shù)特征:
技術(shù)總結(jié)
本發(fā)明涉及(i)6元雜芳基取代的脂肪酸胱胺綴合物,其組合物,用這個(gè)化合物治療涉及自噬調(diào)節(jié)異常的疾病,諸如囊性纖維化、特發(fā)性肺纖維化(IPF)、神經(jīng)變性疾病、炎性疾病、肝病、肌肉疾病、感染和免疫疾病的方法,或(ii)一種治療特發(fā)性肺纖維化、線粒體疾病、Leigh氏綜合征、糖尿病和耳聾(DAD)、利伯氏遺傳性視神經(jīng)病變、神經(jīng)病變?共濟(jì)失調(diào)?色素性視網(wǎng)膜炎和下垂癥(NARP)、肌神經(jīng)源性胃腸腦病變(MNG1E)、肌陣攣性癲癇伴破碎紅纖維(MERRF)、或線粒體肌病變?腦肌病變?乳酸酸中毒中風(fēng)樣癥狀(MELAS)的方法,其包括向患者施用脂肪酸半胱胺綴合物(4Z,7Z.10Z,13Z,16Z,19Z)?N?(2?巰基乙基)二十二碳?4,7,10,13,16,19?六烯酰胺或(5Z,8Z,11Z,14Z,17Z)?N?(2?巰基乙基)二十碳?5,8,11,14,17?五烯酰胺。
技術(shù)研發(fā)人員:?!·烏;邁克爾·R·吉若斯科
受保護(hù)的技術(shù)使用者:克塔巴西斯制藥有限公司
技術(shù)研發(fā)日:2015.11.25
技術(shù)公布日:2017.09.26