技術(shù)特征：

技術(shù)總結(jié)
本發(fā)明公開(kāi)了一種化合物及其在治療白內(nèi)障中的應(yīng)用。所述化合物的結(jié)構(gòu)式如式Ⅰ所示。式Ⅰ所示化合物、其前藥或其藥學(xué)上可接受的鹽可用于阻止、緩解或者逆轉(zhuǎn)晶狀體蛋白在細(xì)胞內(nèi)的聚集；在晶狀體細(xì)胞中，90％以上的蛋白組分是晶狀體蛋白(crystallin，CRY)，包括α?、β?和γ?CRY三個(gè)家族，而晶狀體蛋白發(fā)生突變后，會(huì)引發(fā)細(xì)胞內(nèi)的蛋白聚集，導(dǎo)致白內(nèi)障疾病，本發(fā)明將選取α?CRY家族突變體αA?Y118D、αB?R120G、β?CRY家族突變體βB2?V187E、γ?CRY家族突變體γC?G129C和γD?W43R為白內(nèi)障疾病的研究模型檢測(cè)了本發(fā)明化合物的效果。本發(fā)明提供的具有新穎結(jié)構(gòu)的小分子，與現(xiàn)有的小分子(如C29，Science,350,674)相比，在抑制細(xì)胞內(nèi)晶狀體蛋白突變導(dǎo)致的蛋白聚集具有更好的活性，且提高藥物的可被機(jī)體吸收性，并且對(duì)正常晶狀體細(xì)胞沒(méi)有毒副作用。

技術(shù)研發(fā)人員：饒燏;閆永彬;楊興林;陳祥軍
受保護(hù)的技術(shù)使用者：清華大學(xué)
技術(shù)研發(fā)日：2016.04.27
技術(shù)公布日：2017.11.03