技術特征：

技術總結
一種對哺乳動物細胞的內源性染色體DNA序列進行改變的方法，其包括以下步驟：(i)向所述細胞中引入序列與染色體DNA序列互補并且包括所述改變的寡核苷酸；(ii)給予細胞充分長的時間，以通過內源性核酸修飾途徑將改變并入內源性染色體DNA序列；和(iii)識別染色體DNA序列中改變的存在。本發(fā)明具體可用于改正CFTR基因中的突變。

技術研發(fā)人員：M·赫爾克斯;J·斯維爾登斯
受保護的技術使用者：ProQR治療上市公司Ⅱ
技術研發(fā)日：2015.10.23
技術公布日：2017.09.26