技術特征：

技術總結
本發(fā)明涉及用于治療由銅轉運ATPase2缺乏或功能障礙引起的病癥，尤其是威爾森病的包含ATP7B變體的核酸構建體和基因治療載體。根據(jù)本發(fā)明設計的AAV載體顯著降低用該載體處理的威爾森病小鼠中的尿Cu排出和肝Cu含量，同時顯著恢復銅藍蛋白活性。另一方面，施用該載體導致血清轉氨酶水平和肝臟組織學正常化，同時明顯降低炎癥浸潤。

技術研發(fā)人員：O·穆里羅索卡;G·岡薩雷斯亞瑟古拉扎;R·赫爾南德斯阿爾克瑟巴
受保護的技術使用者：基礎應用醫(yī)學研究基金會
技術研發(fā)日：2015.12.17
技術公布日：2017.09.26