技術(shù)編號：6121269
提示：您尚未登錄，請點(diǎn) 登 陸 后下載，如果您還沒有賬戶請點(diǎn) 注 冊 ，登陸完成后，請刷新本頁查看技術(shù)詳細(xì)信息。本發(fā)明涉及證明囊性纖維化治療的臨床安全性和效力的方法。具體地說，公 開了特征鑒定靶向囊性纖維化缺陷的藥物效力(例如用于臨床試驗(yàn)評估)的方法。背景技術(shù)囊性纖維化(CF)是歐洲和北美最常見的縮短壽命的遺傳疾病。CFTR(囊性纖維 化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)蛋白)基因的兩種突變型等位基因的遺傳導(dǎo)致該疾病，該疾病改變 了離子經(jīng)上皮膜的轉(zhuǎn)運(yùn)和細(xì)胞因子在肺中的調(diào)節(jié)作用。CF患者會(huì)經(jīng)歷可通過補(bǔ)充 營養(yǎng)和消化酶加以控制的可變胃腸疾病，在肺中會(huì)產(chǎn)生稠的粘液從而損傷粘膜纖毛 轉(zhuǎn)運(yùn)和宿主清...
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