技術(shù)編號：438810
提示：您尚未登錄，請點(diǎn) 登 陸 后下載，如果您還沒有賬戶請點(diǎn) 注 冊 ，登陸完成后，請刷新本頁查看技術(shù)詳細(xì)信息。技術(shù)領(lǐng)域本發(fā)明涉及醫(yī)藥領(lǐng)域，特別是涉及治療與在其編碼或非編碼序列中具 有不穩(wěn)定重復(fù)的基因相關(guān)的遺傳病，最特別地，涉及在引起人亨廷頓舞蹈 癥的HD基因或引起I型肌強(qiáng)直性營養(yǎng)不良的DMPK基因中的不穩(wěn)定重 復(fù)。背景技術(shù)基因特異性的微衛(wèi)星及小衛(wèi)星重復(fù)序列導(dǎo)致衛(wèi)星中重復(fù)序列長度增 加，這種不穩(wěn)定性與約35種人遺傳病相關(guān)。例如，三核苷酸重復(fù)不穩(wěn)定可 見于造成X連鎖脊延髓肌萎縮癥(spinal and bulbar muscular atrophy, SBMA )、 I型肌強(qiáng)直性營養(yǎng)不良(myotonic dystrophy ...
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