技術(shù)編號：432119
提示：您尚未登錄，請點 登 陸 后下載，如果您還沒有賬戶請點 注 冊 ，登陸完成后，請刷新本頁查看技術(shù)詳細(xì)信息。技術(shù)領(lǐng)域本申請涉及一種系統(tǒng)，該系統(tǒng)用于為基因的有效表達(dá)設(shè)計啟動子。背景技術(shù)盡管早期預(yù)期為用于治療各種疾病的有希望的新技術(shù)，但在大 多凄t至今為止進(jìn)4亍的試z險中并未i正明基因治療的臨床效力。臨床基 因治療的主要4支術(shù)障礙之一是4艮難將治療性基因遞送到特定的靶 細(xì)胞并且保持足夠高水平的轉(zhuǎn)基因表達(dá)所希望的時間。雖然將治療 性基因遞送到特定的細(xì)胞類型(靶向轉(zhuǎn)導(dǎo))是最期望的，但它是主為一種可替換的方式，科學(xué)家使用了細(xì)胞類型特異性的啟動子以將 轉(zhuǎn)基因的表達(dá)僅限制在草巴細(xì)胞中(靶向轉(zhuǎn)錄)(18)。這些啟動子制 作自在相同靶細(xì)胞...
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