技術(shù)編號：1292990
提示：您尚未登錄，請點(diǎn) 登 陸 后下載，如果您還沒有賬戶請點(diǎn) 注 冊 ，登陸完成后，請刷新本頁查看技術(shù)詳細(xì)信息。本發(fā)明提供了一種改善的寡核苷酸及其用于治療、改善、預(yù)防、延緩和/或治療人類順式元件重復(fù)體不穩(wěn)定相關(guān)性遺傳神經(jīng)肌肉或神經(jīng)退行性障礙的用途。專利說明用于治療神經(jīng)肌肉障礙的具有改善特性的RNA調(diào)節(jié)寡核苷 酸 [0001] 本發(fā)明涉及人類遺傳學(xué)領(lǐng)域，更具體地涉及神經(jīng)肌肉障礙（神經(jīng)肌肉性失常，神 經(jīng)肌紊亂，neuromusculardisorder)。本發(fā)明特別地涉及如本文進(jìn)一步定義的具有改善的 增強(qiáng)臨床適用性特性的反義寡核苷酸（AON)的應(yīng)用。 背景技術(shù) ...
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