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技術(shù)編號：12108837

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本發(fā)明屬于血友病B領(lǐng)域，特別涉及一種高活性凝血因子IX突變體、重組蛋白與融合蛋白的制備與應(yīng)用。背景技術(shù)血友病B是由于高活性凝血因子IX缺陷所導(dǎo)致的出血性疾病，重型病人的因子IX活性往往低于正常的1％，經(jīng)常發(fā)生自發(fā)的出血導(dǎo)致肌肉血腫或者關(guān)節(jié)畸形。輸注因子IX制劑(目前通常是體外重組表達(dá)的因子IX蛋白)補(bǔ)充患者體內(nèi)的因子IX水平是目前唯一有效的治療方法，但是需要頻繁的給藥?；蛑委熓悄壳罢谂R床試驗的治療方法，通過病毒載體將正常的因子IX基因?qū)牖颊唧w內(nèi)長期表達(dá)，從而達(dá)到提高因子IX水平，預(yù)防出血的...
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