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一種用于治療2型全色盲病人的重組腺相關(guān)病毒基因治療載體及藥物的制作方法與工藝技術(shù)資料下載

技術(shù)編號(hào):12030126

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本發(fā)明涉及基因治療領(lǐng)域,具體地指一種用于治療2型全色盲病人的重組腺相關(guān)病毒基因治療載體及藥物。背景技術(shù)人類視網(wǎng)膜含有大約600萬個(gè)視錐細(xì)胞和1億個(gè)視桿細(xì)胞。錐細(xì)胞主要是在明室下司職色覺及中央和精細(xì)視力,主要分布在黃斑部,特別是中心凹(占100%);桿細(xì)胞正相反,主要是在暗環(huán)境下司職周邊視力,主要分布在視網(wǎng)膜周邊部,越靠近黃斑部越少。全色盲是一種罕見的隱性遺傳病,以錐細(xì)胞功能喪失為特征,病人僅剩下桿體視覺。全色盲臨床表現(xiàn)為:鐘擺型眼球震顫,畏光,視力嚴(yán)重障礙,無色覺及無中心視力,表現(xiàn)為晝盲。視網(wǎng)膜...
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