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技術(shù)編號：11632963

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本發(fā)明涉及基于腺相關(guān)病毒(AAV)的基因療法領(lǐng)域，尤其是涉及使用重組AAV轉(zhuǎn)基因載體與免疫抑制劑和/或空AAV衣殼的組合。本發(fā)明還提供組合物和基于此組合的成套試劑盒。發(fā)明背景腺相關(guān)病毒(AAV)載體是首選的基因轉(zhuǎn)移載體，因為它們被認(rèn)為就人體內(nèi)基因遞送而言具有最佳安全性和有效性。因此，AAV載體廣泛用于體內(nèi)基因遞送并顯示對臨床前模型以及臨床試驗安全有效。AAV載體在以下疾病的I/II期研究中獲得成功：血友病B、囊性纖維化、α-1抗胰蛋白酶缺乏癥、帕金森病、杜氏肌營養(yǎng)不良和萊伯氏先天性黑蒙癥(Leb...
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