技術(shù)編號(hào)：1149657
提示：您尚未登錄，請(qǐng)點(diǎn) 登 陸 后下載，如果您還沒有賬戶請(qǐng)點(diǎn) 注 冊(cè) ，登陸完成后，請(qǐng)刷新本頁查看技術(shù)詳細(xì)信息。本發(fā)明涉及一種腺病毒載體，尤其是一種可以環(huán)化后整合入宿主基因組的用于治 療血友病B的腺病毒載體及其用途。背景技術(shù)血友病B是X性染色體連鎖的遺傳性出血性疾病，其病因?yàn)槟蜃覫X(FIX)基 因缺陷所致，主要臨床表現(xiàn)為反復(fù)的自發(fā)性軟組織及大關(guān)節(jié)出血，反復(fù)的關(guān)節(jié)出血可導(dǎo)致 退行性血友病關(guān)節(jié)病，嚴(yán)重的可以致畸致殘，血友病B患者出血的嚴(yán)重程度與循環(huán)中FIX的 水平相關(guān)。目前預(yù)防性因子替代療法已經(jīng)大大降低了出血發(fā)生的頻率以及血友病性關(guān)節(jié)疾 病的發(fā)生，并提高了血友病患...
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