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用于增強病毒基因轉移至人造血細胞的化合物和方法與流程技術資料下載

技術編號:11285445

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用于增強病毒基因轉移至人造血細胞的化合物和方法相關申請的交叉引用本申請要求于2014年9月18日提交的美國臨時申請序列號62/052,452的權益,以其整體通過引用并入本文。技術領域本發(fā)明大體上涉及病毒基因轉移,更具體而言,涉及病毒基因轉移至諸如造血干細胞(HSC)等細胞及其應用。背景技術將基因轉移至造血干細胞(HSC)仍然是治療多種遺傳病癥的有吸引力的方法?;虔煼I域的最新進展進一步提高了患有諸如β地中海貧血和鐮狀細胞性貧血等血紅蛋白病患者受益于新治療方法的希望。用攜帶β-珠蛋白基因的慢病毒...
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