技術(shù)編號：9493264
提示：您尚未登錄，請點 登 陸 后下載，如果您還沒有賬戶請點 注 冊 ，登陸完成后，請刷新本頁查看技術(shù)詳細(xì)信息。專利說明B-細(xì)胞CLL/淋巴瘤11A(BCL11A)的寡核苷酸調(diào)節(jié)劑及其 用途 背景 血紅蛋白病是與血紅蛋白機能障礙相關(guān)的疾病。通常，這些疾病涉及血紅蛋白的 缺失或出現(xiàn)功能障礙的血紅蛋白，其源自球蛋白基因（例如，α，β，等；圖1)的遺傳突變。 血紅蛋白病是一組廣譜的紅血細(xì)胞相關(guān)病癥，特征為在多數(shù)情況下為常染色體顯性遺傳的 單基因遺傳病癥。據(jù)估計，約7%的世界人口是攜帶者。遺傳的血紅蛋白病以三種形式之一 顯現(xiàn)地中海貧血（α，β，δ)、鐮狀細(xì)胞病和遺傳性胎兒血...
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