技術(shù)編號：1292495
提示：您尚未登錄，請點(diǎn) 登 陸 后下載，如果您還沒有賬戶請點(diǎn) 注 冊 ，登陸完成后，請刷新本頁查看技術(shù)詳細(xì)信息。本發(fā)明提供治療諸如地中海貧血和鐮狀細(xì)胞病的血紅蛋白病的組合物和方法。組合物和方法包含/包括一種或多種內(nèi)切核酸酶或內(nèi)切核酸酶融合蛋白，該內(nèi)切核酸酶或內(nèi)切核酸酶融合蛋白包括一種或多種歸巢內(nèi)切核酸酶和/或歸巢內(nèi)切核酸酶融合蛋白和/或CRISPR內(nèi)切核酸酶和/或CRISPR內(nèi)切核酸酶融合蛋白(a)以破壞Bel11a編碼區(qū)；(b)以破壞Bel11a基因調(diào)節(jié)區(qū)；(c)以修飾成人β-球蛋白基因座；(d)以破壞HbF沉默DNA調(diào)節(jié)元件或通路，諸如Bel11a-調(diào)節(jié)的HbF...
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